從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與藥物設(shè)計(jì)到臨床試驗(yàn)運(yùn)營(yíng)再到生產(chǎn)質(zhì)控，AI的身影無(wú)處不在。以研發(fā)端為例，生成式AI可以在分子層面“生成”新化合物結(jié)構(gòu)，加速小分子和生物藥的先導(dǎo)篩選；深度學(xué)習(xí)算法則能基于歷史數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)候選藥物的ADMET（吸收、分布、代謝、排泄和毒性）特性，幫助早期篩除不良化合物，提高命中率。有統(tǒng)計(jì)顯示，2023年全球AI制藥公司前十名融資總額約15.3億美元，比2022年增長(zhǎng)65%，其中重點(diǎn)投資領(lǐng)域包括利用AI設(shè)計(jì)蛋白藥物、mRNA疫苗、基因編輯和非編碼RNA療法等前沿方向。

在臨床研究方面，AI同樣扮演重要角色。美國(guó)FDA藥物中心（CDER）研究人員指出，AI可用于大規(guī)模數(shù)據(jù)分析，輔助評(píng)估藥物的有效性和安全性。例如，通過(guò)自然語(yǔ)言處理技術(shù)，AI系統(tǒng)能夠從電子病歷、醫(yī)學(xué)影像和患者自報(bào)數(shù)據(jù)中自動(dòng)提取不良事件信號(hào)，甚至提前發(fā)現(xiàn)需要監(jiān)管關(guān)注的安全隱患。此外，AI還被應(yīng)用于優(yōu)化臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，如選用更具代表性的入組標(biāo)準(zhǔn)和隨機(jī)化方案；在去中心化臨床試驗(yàn)（DCT）中，AI可以實(shí)時(shí)監(jiān)控患者數(shù)據(jù)，提高依從性和數(shù)據(jù)質(zhì)量。FDA專家也強(qiáng)調(diào)，在推動(dòng)這些創(chuàng)新時(shí)，應(yīng)始終關(guān)注患者安全和結(jié)果可靠性這“兩大支柱”，并在必要時(shí)設(shè)置人類復(fù)核關(guān)卡確保AI判斷符合實(shí)際。

在藥品生產(chǎn)和質(zhì)量管理環(huán)節(jié)，AI助力同樣顯著。例如，基于機(jī)器視覺(jué)的AI系統(tǒng)可全程監(jiān)測(cè)無(wú)菌生產(chǎn)線的填充過(guò)程，高效發(fā)現(xiàn)微小污染風(fēng)險(xiǎn)；在環(huán)境監(jiān)測(cè)中，AI通過(guò)圖像識(shí)別技術(shù)精準(zhǔn)計(jì)數(shù)和判斷微生物菌落情況，避免人工疏漏。在復(fù)雜的生物制劑和細(xì)胞基因治療生產(chǎn)中，AI可優(yōu)化工藝參數(shù)、預(yù)防設(shè)備故障，實(shí)現(xiàn)批量生產(chǎn)的規(guī)?；头€(wěn)定性。然而，學(xué)界和業(yè)界也提醒：制造環(huán)節(jié)的AI應(yīng)用需嚴(yán)格遵守GMP（藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范），并通過(guò)監(jiān)管檢查驗(yàn)證其可靠性與合規(guī)性，否則可能因數(shù)據(jù)偏差或系統(tǒng)故障而帶來(lái)質(zhì)量隱患。

總體而言，全球制藥產(chǎn)業(yè)對(duì)于AI技術(shù)的應(yīng)用熱情高漲：從頂層研究資金到具體試點(diǎn)項(xiàng)目，多國(guó)科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)都在探索AI創(chuàng)新帶來(lái)的機(jī)遇。但同時(shí)，這一領(lǐng)域也出現(xiàn)了如數(shù)據(jù)孤島、算法偏見(jiàn)、可解釋性不足等共性難題，需要政策和標(biāo)準(zhǔn)加以引導(dǎo)和規(guī)范。