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CPHI 2025醫(yī)藥展會資訊治療罕見阿爾茨海默病的藥物理論上有一定可能性

CPHI 2025醫(yī)藥展會了解到,臨床試驗表明,在觀察到癥狀前幾年,及早去除大腦中的淀粉樣蛋白斑塊,可延緩阿爾茨海默病的發(fā)作。研究人員調(diào)查了實驗性抗淀粉樣蛋白藥物 gantenerumab 的效果,以確定效果。這些數(shù)據(jù)提供了支持阿爾茨海默病淀粉樣蛋白假說的新證據(jù)。

CPHI 2025醫(yī)藥展會了解到,這項國際研究評估了 73 名患有罕見遺傳基因突變的參與者,這些突變會導(dǎo)致大腦中淀粉樣蛋白的過度產(chǎn)生。CPHI 2025醫(yī)藥展會了解到,這些人最初于 2012 年參加了世界上第一個阿爾茨海默病預(yù)防試驗 (Knight Family DIAN-TU-001)。后續(xù)進一步被納入研究抗淀粉樣蛋白藥物的試驗的擴展中。

資深作者、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院 Charles F. 和 Joanne Knight 神經(jīng)病學(xué)特聘教授 Randall Bateman 博士表示,“這項研究中的每個人都會患上阿爾茨海默病,其中一些人還沒有癥狀?!?/p>

“我們還不知道他們會保持無癥狀多久——可能是幾年或幾十年。為了給他們最好的機會保持認知正常,我們持續(xù)使用另一種抗淀粉樣蛋白抗體進行治療,希望他們永遠不會出現(xiàn)癥狀。我們所知道的是,至少有可能延緩阿爾茨海默病癥狀的出現(xiàn),讓人們過上更多年的健康生活。

Gantenerumab 已停產(chǎn)且不再開發(fā),因此擴展研究的大多數(shù)參與者已開始接受美國 FDA 批準的抗淀粉樣蛋白藥物 lecanemab。據(jù)研究人員稱,擴展試驗這一階段的分析尚未進行。

“雖然這項研究沒有最終證明阿爾茨海默病的發(fā)作可以延遲,并且使用了不太可能獲得的藥物 [gantenerumab],但結(jié)果在科學(xué)上是有希望的,”愛丁堡大學(xué)發(fā)現(xiàn)腦科學(xué)中心主任、英國癡呆癥研究所小組負責(zé)人、英國神經(jīng)科學(xué)協(xié)會主席 Tara Spires-Jones 教授解釋說。

英國阿爾茨海默氏癥研究執(zhí)行主任Susan Kohlhaas博士表示,“這些發(fā)現(xiàn)是否適用于當前批準的抗淀粉樣蛋白治療需要進一步研究,但這些結(jié)果強調(diào)了早期干預(yù)和長期隨訪在確定癡呆治療的益處和風(fēng)險方面的重要性,我們正處于全球研究投資的不確定時期?,F(xiàn)在,比以往任何時候都更需要合作來收集有價值的長期數(shù)據(jù)?!?/p>

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